FDA chấp thuận liệu pháp điều trị HIV tác dụng kéo dài đột phá của Gilead

“FDA chấp thuận liệu pháp điều trị HIV tác dụng kéo dài đột phá của Gilead, chỉ cần tiêm hai lần một năm và có hiệu quả gần 100%”

Gilead Sciences vừa công bố vào thứ Tư rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp thuận thuốc ức chế vỏ bọc HIV-1 Yeztugo (lenacapavir) của công ty này làm thuốc dự phòng trước phơi nhiễm (PrEP) để giảm nguy cơ nhiễm HIV lây truyền qua đường tình dục ở người lớn và thanh thiếu niên nặng ít nhất 35 kg.

Theo thông cáo báo chí, lenacapavir trở thành lựa chọn phòng ngừa HIV đầu tiên chỉ cần tiêm hai lần một năm. Dữ liệu thử nghiệm cho thấy trong các nghiên cứu PURPOSE 1 và PURPOSE 2 Giai đoạn 3, 99,9% người tham gia được điều trị bằng lenacapavir ≥ vẫn âm tính với HIV.

AIDS là một căn bệnh truyền nhiễm do nhiễm HIV gây ra. Sự phát triển của các loại thuốc kháng vi-rút hiện đại và sự gia tăng của “liệu pháp cocktail” đã giúp những bệnh nhân nhiễm HIV kiểm soát được căn bệnh của mình trong một thời gian dài và đạt được tuổi thọ tương đương với người bình thường. Các nghiên cứu gần đây đã phát hiện ra rằng việc dùng thuốc kháng vi-rút khi không bị nhiễm có thể làm giảm nguy cơ nhiễm HIV. Liệu pháp này để ngăn ngừa nhiễm HIV được gọi là liệu pháp PrEP.

Truvada là một loại thuốc kháng vi-rút do Gilead phát triển và đã được FDA chấp thuận cho PrEP trong hơn mười năm. Mặc dù Truvada uống hàng ngày có thể ngăn ngừa gần 100% nhiễm HIV, nhưng nhiều người thấy khó uống thuốc hàng ngày do các yếu tố như chi phí thuốc và sự kỳ thị khi dùng thuốc liên quan đến HIV. Hiệu quả thực tế của liệu pháp PrEP uống thấp hơn nhiều so với giá trị lý thuyết. Do đó, có nhu cầu đáng kể trong việc phát triển một liệu pháp PrEP HIV tác dụng kéo dài có thể tăng cường tuân thủ thuốc.

Việc FDA chấp thuận lenacapavir lần này chủ yếu dựa trên kết quả của dữ liệu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 PURPOSE 1 và PURPOSE 2.
Trong nghiên cứu PURPOSE 1, dữ liệu phân tích chính cho thấy không có ai trong số 2.134 người tham gia trong nhóm lenacapavir được tiêm dưới da hai lần một năm bị nhiễm HIV, đạt hiệu quả phòng ngừa nhiễm HIV là 100% và vượt trội hơn nhóm điều trị bằng Truvada đường uống hàng ngày trong việc ngăn ngừa nhiễm HIV.
Trong nghiên cứu PURPOSE 2, chỉ có hai trường hợp nhiễm HIV trong số 2.179 người tham gia trong nhóm lenacapavir, cho thấy 99,9% người tham gia trong nhóm này không bị nhiễm HIV và vượt trội hơn nhóm điều trị bằng Truvada đường uống hàng ngày trong việc ngăn ngừa nhiễm HIV.
Cả hai nghiên cứu đều cho thấy lenacapavir vượt trội hơn tỷ lệ mắc HIV nền (bHIV) trong việc ngăn ngừa nhiễm HIV và nhìn chung được dung nạp tốt, không phát hiện thấy vấn đề an toàn đáng kể hoặc mới nào. Dữ liệu từ hai nghiên cứu này đã được công bố trên Tạp chí Y học New England.

“Lenacapavir có thể là lựa chọn PrEP mang tính đột phá mà chúng ta đang chờ đợi – nó có thể làm tăng lượng PrEP được sử dụng và duy trì, đồng thời bổ sung một công cụ mới mạnh mẽ vào cuộc chiến chấm dứt đại dịch HIV của chúng ta”, Carlos del Rio, Tiến sĩ Y khoa, đồng giám đốc Trung tâm Nghiên cứu AIDS Emory cho biết. “Một mũi tiêm hai lần một năm có thể làm giảm đáng kể các rào cản chính đối với việc sử dụng PrEP, chẳng hạn như tuân thủ kém và kỳ thị xã hội, đặc biệt là đối với những người cần uống PrEP hàng ngày. Đồng thời, nghiên cứu đã chỉ ra rằng nhiều người cần hoặc muốn dùng PrEP sẽ thích chế độ ít thường xuyên hơn”.

Lenacapavir là chất ức chế vỏ capsid HIV tác dụng kéo dài “đầu tiên trong lớp” có tác dụng can thiệp vào quá trình lắp ráp và tháo rời protein vỏ capsid HIV và hoạt động ở nhiều giai đoạn của vòng đời virus. Thuốc đã được FDA Hoa Kỳ cấp chỉ định là liệu pháp đột phá để sử dụng trong việc phòng ngừa nhiễm HIV trước khi phơi nhiễm. Năm 2024, tạp chí Science cũng vinh danh lenacapavir là đột phá khoa học của năm, cho thấy loại thuốc “đầu tiên trong lớp” này đã mang lại hy vọng mới cho việc điều trị và phòng ngừa AIDS lâu dài.

Gilead đã nộp Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) cho Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) và đã được chấp nhận. Ngoài ra, Gilead cũng đã nộp đơn xin cấp phép theo quy định cho lenacapavir như một liệu pháp PrEP HIV hai lần một năm cho các cơ quan quản lý tại Úc, Brazil, Canada và Nam Phi.